Podsjetimo, prije nekoliko mjeseci pisali smo o apelu majke dječaka Gabrijela, Snježane Kiseljak, koja je pozvala javnost da podrži obitelji djece oboljele od Duchenneove mišićne distrofije i pomogne da se njihov glas čuje. Njezina poruka bila je jasna, dječaci nemaju vremena za čekanje, a odluka o dostupnosti lijeka može značiti dragocjeno vrijeme za očuvanje njihovih sposobnosti. Cijelu priču pročitajte ovdje.
Povjerenstvo za lijekove HZZO-a prepoznalo je važnost lijeka givinostat te je dalo pozitivno mišljenje za njegovo uvrštavanje na važeću listu lijekova. Konačnu odluku sada donosi Upravno vijeće HZZO-a, koje bi trebalo odlučiti hoće li terapija postati dostupna na teret sredstava obveznog zdravstvenog osiguranja.
Prema mišljenju Povjerenstva, lijek se može primjenjivati kod oboljelih u skladu s odobrenjem Europske komisije i Europske agencije za lijekove. Namijenjen je liječenju pokretnih bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom u dobi od šest godina i starijih, uz istodobno liječenje kortikosteroidima.
Iz HZZO-a navode kako je odluka Povjerenstva donesena uzimajući u obzir težinu bolesti i posljedice koje Duchenneova mišićna distrofija ima na život djece i njihovih obitelji. Riječ je o bolesti koja počinje u djetinjstvu, uzrokuje postupni gubitak mišićne funkcije i dovodi do progresivnog invaliditeta.
Givinostat ne predstavlja lijek koji izliječuje bolest, ali njegova je važnost u tome što može usporiti napredovanje Duchenneove mišićne distrofije, pomoći u očuvanju mišićnih funkcija i pridonijeti boljoj kvaliteti života oboljelih dječaka.
Upravo zbog toga roditelji naglašavaju kako je vrijeme jedan od najvažnijih čimbenika. Djeca koja ispunjavaju kriterije za terapiju moraju je dobiti na vrijeme, jer se mogućnost liječenja veže uz očuvanu pokretljivost.
Roditelji čekaju odluku koja bi mogla promijeniti njihove živote
Obitelji dječaka oboljelih od Duchennea mjesecima čekaju odluku HZZO-a. Nadaju se da će, nakon pozitivnog mišljenja Povjerenstva, Upravno vijeće napraviti posljednji korak i omogućiti dostupnost terapije.
Majka dječaka Gabrijela, Snježana Kiseljak, ranije je istaknula kako za njih čekanje nije samo administrativni postupak, već borba za vrijeme koje njihova djeca imaju na raspolaganju.
Sličnu poruku šalju i druge obitelji, cilj nije obećati izlječenje, već omogućiti djeci priliku da što dulje zadrže ono što im bolest svakodnevno pokušava oduzeti: snagu, samostalnost i kvalitetu života.
Ako odluka HZZO-a bude pozitivna, Hrvatska bi se pridružila državama Europske unije u kojima je ova terapija dostupna pacijentima koji ispunjavaju medicinske uvjete.
Za Gabrijela i druge dječake koji čekaju terapiju, četvrtak bi mogao biti dan nove nade.
